中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋，2021年11月4日——博雅輯因將在第63屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上以海報(bào)形式報(bào)告其關(guān)于造血干細(xì)胞的兩項(xiàng)研究：可以支持長期造血干細(xì)胞重建的新表面標(biāo)志物，微管聚合抑制對造血干細(xì)胞歸巢和植入的促進(jìn)功能。本次ASH年會將于2021年12月11日至14日在美國亞特蘭大舉行。

博雅輯因報(bào)告的第一項(xiàng)研究顯示，CD66e是一個有效的功能性造血干細(xì)胞生物標(biāo)志物，可用于支持長期造血干細(xì)胞高效鑒別和重建。另一項(xiàng)研究則證明了短期的微管聚合抑制能夠促進(jìn)造血干細(xì)胞的歸巢和植入。這兩項(xiàng)研究成果有望被應(yīng)用于造血干細(xì)胞基因療法的開發(fā)和造血干細(xì)胞移植的臨床應(yīng)用。

目前，博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血患者的基因編輯造血干細(xì)胞研究產(chǎn)品ET-01正在中國開展Ⅰ期臨床研究。ET-01即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干細(xì)胞注射液，通過對患者自體的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，并重新注入患者體內(nèi)以治療疾病。

“針對造血干細(xì)胞的研究成果將幫助我們進(jìn)一步拓展基因編輯造血干細(xì)胞移植治療的潛力，”博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士表示，“基于對造血干細(xì)胞的深入研究和不斷提升的基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化能力，我們期望能夠讓現(xiàn)有的變革型療法平臺再上一個新臺階，以幫助更多患有嚴(yán)重疾病的患者。”

“基因編輯作為一項(xiàng)平臺技術(shù)，可以與包括造血干細(xì)胞移植在內(nèi)的多種治療方式結(jié)合，開發(fā)出創(chuàng)新療法，”博雅輯因科學(xué)創(chuàng)始人魏文勝博士表示，“在細(xì)胞療法中對細(xì)胞內(nèi)的特定基因進(jìn)行編輯，有望幫助患者擺脫長期乃至終身治療，并帶來治愈頑疾的希望。”

海報(bào)展示詳細(xì)信息：

標(biāo)題：CD66e富集增強(qiáng)人類長期造血干細(xì)胞的重建能力

海報(bào)編號: 2156

分會場：501. 造血干細(xì)胞、祖細(xì)胞和造血功能：基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化；二號海報(bào)

時間：美國東部時間：2021年12月12日下午6:00-8:00

北京時間：2021年12月13日上午7:00-9:00

地點(diǎn)：Georgia World Congress Center, Hall B5

摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper148235.html

標(biāo)題：微管聚合抑制促進(jìn)人類造血干細(xì)胞的歸巢和植入

海報(bào)編號：3820